Nova terapija za uređivanje gena može popraviti ljudsku kožu

Znanstvenici sa Sveučilišta British Columbia u Kanadi i Berlinskog instituta za zdravstvena istraživanja u Njemačkoj surađivali su na razvoju nove terapije za uređivanje gena koja se može izravno koristiti za popravak ljudske kože - pomoću tehnologije CRISPR u kombinaciji s "transportnim vozilima" nanočestica za točno ispravljanje mutacija patogenih gena. Očekuje se da će ovo postignuće otvoriti nove putove liječenja raznih genetskih bolesti kože, od rijetkih bolesti do uobičajenih stanja kao što je ekcem. Relevantno istraživanje objavljeno je u najnovijem broju časopisa Cell Stem Cell.

Ova terapija je usmjerena na autosomno recesivno nasljednu ihtiozu (ARCI). Riječ je o rijetkoj nasljednoj kožnoj bolesti koja se javlja pri rođenju, a incidencija je oko jedan na 100 000. Koža bolesnika je izrazito suha i ljuskava, praćena kroničnom upalom i visokim rizikom od infekcije. Trenutačno ne postoji lijek i pacijent se doživotno oslanja na simptomatsko liječenje.

Istraživanja su pokazala da nova metoda može uspješno popraviti najčešće genetske defekte koji uzrokuju ARCI u modelima izrađenim od prave ljudske kože, te vratiti do 30% normalne funkcije kože. Prethodne studije pokazale su da je ova razina dovoljna za postizanje značajnih kliničkih poboljšanja. Što je još važnije, izravno se bavi temeljnim uzrokom bolesti, a jedan tretman može donijeti dugo-trajne terapeutske učinke.

CRISPR i druge tehnologije za uređivanje gena donose novu nadu mnogim bolestima koje su se nekoć smatrale 'nerješivima'. Unatoč brzom razvoju, njegova se primjena na kožu dugo suočavala s izazovima: kao prva tjelesna barijera, koža prirodno blokira strane tvari, što otežava prodiranje većih bioloških lijekova.

U tu svrhu, tim je inovativno koristio lipidne nanočestice kao "transportna vozila" za prijenos alata za uređivanje gena u stanice. Oni prvi koriste klinički odobrene lasere za stvaranje bezbolnih pora veličine mikrometara na površini kože, pomažući nanočesticama da glatko prijeđu barijere i dođu do dubokih matičnih stanica kože. Jednom postavljen, uređivač gena točno ispravlja pogrešnu DNK i budi sposobnost samoobnavljanja kože.

Tim je izjavio da ova tehnologija platforme ima široku primjenjivost i da se može brzo prilagoditi drugim genetskim bolestima kože.